Résumé

  • Suivi de l’essai la Myopathie Myotubulaire

Parmis les nombreux essais cliniques engagé par l’afm autour des maladies rares il y a celui sur la Myopathie Myotubulaire*.

La preuve de principe de l’efficacité d’une stratégie de thérapie génique basée sur l’administration d’un vecteur AAV (Adeno Associated Virus) portant une copie normale du gène muté a été réalisée par l’IGBMC en collaboration avec Généthon dans un modèle animal.

Généthon, en collaboration avec l’Université américaine de WAKE FORREST, a mené des études précliniques visant à définir la stratégie d’un futur essai clinique.

Ces études se poursuivent actuellement en collaboration avec l’Université de Washington à Seattle.
Nous filmons ces études précliniques depuis l’été 2013.

* La myopathie myotubulaire est une maladie génétique rare et sévère de la musculature squelettique

Informations techniques

  • Suivi de l’essai pour un documentaire de 52 minutes et web documentaire
  • Suivi éditorial : Hélène Toulet et Samantha Campredon