Résumé

  • Suivi de l’essai en images en vue d’un documentaire et d’un web documentaire

Parmis les nombreux essais cliniques engagé par l’afm autour des maladies rares il y a celui sur la myopathie de Duchenne*.

Nous filmons cet essai depuis 2009 avec des images de recherche fondamentale , d’injection du vecteur chez l’animal pour arriver au début des premiers essais chez l’homme.

Nous raconterons l’histoire de ces familles, médecins et de chercheurs qui se battent ensemble pour changer le cours de la vie. Aujourd’hui plus de 15 patients sont rentrés en étude observationnelle afin de faire parti de l’essai clinique qui doit démarrer vers la fin 2013.

A travers ce film nous raconterons également l’histoire scientifique de cette nouvelle approche thérapeutique prometteuse qui est la technique du saut d’exon. Cela consiste notamment avec le vecteur AAV-U7 à supprimer la partie défectueuse dans la dystrophine portant la mutation.

* une maladie génétique touchant le gène dit DMD de la dystrophine, la protéine permettant aux muscles de résister à l’effort, sans elle les fibres musculaires dégénèrent et provoque une maladie dégénérative.

Informations techniques

  • Documentaire de 52 minutes et web documentaire
  • Suivi éditorial : Samantha Campredon