Résumé

  • Suivi de l’essai la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber

Parmis les nombreux essais cliniques engagé par l’afm autour des maladies rares il y a celui sur la Neuropathie Optique de Leber*.

Ce projet, aujourd’hui au stade préclinique, se base sur l’administration d’un vecteur AAV (Adeno Associated Virus) portant une copie normale du gène muté chez les patients. Il est mené dans le cadre d’une collaboration avec le Dr. Marisol Corral-Debrinski et le Pr. José-Alain Sahel (Institut de la Vision, Paris). Une étude clinique observationnelle est en cours pour un démarrage de l’essai prévu début 2014.

* La Neuropathie Optique Héréditaire de Leber est une maladie génétique rare de la vue, due à une anomalie d’un gène mitochondrial, qui entraîne une perte de la vision centrale brutale, asymétrique, généralement entre 15 et 30 ans

Informations techniques

  • Suivi de l’essai pour un documentaire de 52 minutes et web documentaire
  • Suivi éditorial : Jean Crepu et Samantha Campredon