Résumé

  • Suivi de l’essai en images en vue d’un documentaire et d’un web documentaire

Parmi les nombreux essais cliniques engagés par l’AFM autour des maladies rares, il y a celui sur la Myopathie de Duchenne*.

Nous filmons cet essai depuis 2009 avec des images de recherche fondamentale , d’injection du vecteur chez l’animal pour arriver au début des premiers essais chez l’homme.

Nous raconterons l’histoire de ces familles, médecins et chercheurs qui se battent ensemble pour changer le cours de la vie. Aujourd’hui plus de 15 patients sont rentrés en étude observationnelle afin de faire partie de l’essai clinique qui doit démarrer vers la fin 2013.

A travers ce film, nous raconterons également l’histoire scientifique de cette nouvelle approche thérapeutique prometteuse qui est la technique du saut d’exon. Cela consiste notamment avec le vecteur AAV-U7 à supprimer la partie défectueuse dans la dystrophine portant la mutation.

* une maladie génétique touchant le gène dit DMD de la dystrophine, la protéine qui permet aux muscles de résister à l’effort, sans cette protéine les fibres musculaires dégénèrent, ce qui provoque une maladie dégénérative.

Informations techniques

  • Documentaire de 52 minutes et web documentaire
  • Suivi éditorial : Samantha Campredon