Myopathie des ceintures, de l’identification du gène au gène-médicament

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Essai clinique FKRP, Myopathie des ceintures

Résumé

Les myopathies des ceintures sont des maladies génétiques rares évolutives qui touchent les muscles. Les recherches menées par le laboratoire Généthon sous la coordination d'Isabelle Richard ont permis d'identifier des gènes en cause dans ce groupe de maladies puis de développer une stratégie thérapeutique qui s'appuie sur la thérapie génique. A travers ce film, nous suivons, étape après étape, l'histoire de la mise en place d'un essai clinique pour les malades atteints d'une des formes de dystrophie des ceintures liée à FKRP.

Informations techniques

En cours de réalisation : Léo Lebovici